Frei#  Vorläufige PZ-Bewertung: Sprunginnovation

"Mit Defibrotid (Defitelio® 80 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung; Gentium SpA) steht in der EU seit März 2014 erstmals ein Arzneimittel zur Behandlung der schweren Lebervenen-Verschlusskrankheit (veno-occlusive disease, VOD) zur Verfügung. Das Medikament ist zugelassen für Kinder ab einem Monat und für Erwachsene, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterziehen und eine VOD erleiden. Der neue Wirkstoff wurde 2004 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) ausgewiesen...."

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