Ixazomib ist ein oraler Proteasom-Hemmer, welche eine erhält bedingte Zulassung beim multiplen Myelom erhalten hatte (2). Eine aktuelle Studie in "Blood" untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Ixazomib bei Patienten mit refraktärer und rezidivierender Leichtketten- (AL)-Amyloidose.

Die Patienten erhielten insgesamt bis 3 Medikamente (Bortezomib, Dexamethason, Ixazomib).
Die mittlere Beobachtungszeit betrug 16.9 Monate.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren Übelkeit, Hautveränderungen, Diarrhö und Abgeschlagenheit.
Die hämatologische Ansprechrate betrug bei Patienten, die die maximal-tolerable Ixazomib-Dosis erhalten hatten, 52%, und die progressions-freies Überleben 14.8 Monate.
Fazit: Wöchentliches orales Ixazomib scheint bei Patienten mit fortgeschrittener  Leichtketten-(AL)-Amyloidose innerhalb der Kombinationstherapie  mit einem noch vertretbarem Sicherheitsprofil wirksam zu sein.

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